A biofarmacêutica italiana Chiesi deu um passo decisivo para ampliar sua presença no competitivo mercado de terapias avançadas ao anunciar uma parceria estratégica global com a americana Arbor Biotechnologies. O acordo coloca a companhia em posição de destaque na corrida por soluções de edição genética voltadas a doenças raras — um segmento que vem atraindo investimentos crescentes e disputas tecnológicas entre players globais.
O centro da colaboração é o ABO-101, programa clínico da Arbor para tratar hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1), além de uma opção de licenciamento para que a Chiesi possa utilizar a plataforma de edição genética da startup americana em novos alvos terapêuticos. Na empresa italiana, todo o desenvolvimento ficará sob responsabilidade da Chiesi Global Rare Diseases, unidade dedicada exclusivamente a condições raras e ultrarraras.
A parceria foi celebrada publicamente como um marco estratégico. “Essa colaboração marca um momento transformador — não apenas para nós, mas para toda a comunidade de doenças raras. Reflete nosso compromisso de trabalhar em direção a opções terapêuticas mais amplas. Alcançar isso significa olhar além das abordagens atuais e explorar o potencial da edição genética”, afirmou Giacomo Chiesi, Vice-Presidente Executivo da divisão global de doenças raras.
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O executivo reforçou o peso tecnológico do acordo. “Embora esse caminho seja muito promissor, sabemos que ainda há uma longa jornada pela frente e muito a aprender. Por isso nos orgulhamos de nos associar à Arbor Biotechnologies, líder no espaço de edição genética com experiência comprovada em desenvolvimento clínico. Essa colaboração estratégica une forças complementares e reforça nossa missão inabalável: trazer esperança duradoura a pacientes e suas famílias por meio de inovação significativa.”
Do lado americano, o entusiasmo é semelhante. A Arbor, focada em ferramentas avançadas de edição genética, considera o acordo uma validação de sua arquitetura de editores CRISPR de próxima geração. “Estamos orgulhosos de nos unir à Chiesi, uma empresa que compartilha nosso profundo compromisso de melhorar os desfechos para pacientes com doenças raras e com risco de vida. A Chiesi traz um forte histórico em inovação para doenças raras; combinando isso com nossa plataforma de editores genéticos avançados, pretendemos entregar soluções significativas que possam redefinir o cuidado para pacientes com PH1 e outras doenças genéticas raras”, disse Devyn Smith, PhD, CEO da Arbor Biotechnologies.
O contrato prevê pagamentos iniciais e de curto prazo de até US$ 115 milhões para a Arbor, além de potenciais marcos regulatórios e comerciais que podem alcançar US$ 2 bilhões. A Chiesi também terá exclusividade global para desenvolver e comercializar o ABO-101 e acesso às tecnologias de edição genética knockout (KO) e transcriptase reversa (TR) da Arbor para novos programas.
Dan Ory, diretor médico da Arbor, reforçou a relevância clínica: “Medicinas genômicas oferecem um vasto potencial para impactar vidas de pacientes ao redor do mundo, especialmente aqueles que vivem com doenças genéticas raras. Estamos ansiosos para colaborar com a equipe experiente e comprometida da Chiesi para acelerar o ABO-101 na clínica e avançar no desenvolvimento de terapias de edição genética direcionadas ao fígado para pacientes com HP1 e outras doenças raras”.
A HP1, condição ultrarrara causada por mutações no gene AGXT, leva à produção excessiva de oxalato e pode evoluir para doença renal terminal. Sua prevalência é estimada entre 1 a 9 casos por 1.000.000 de pessoas [3]. Mesmo com avanços recentes — como terapias de siRNA —, o único tratamento curativo disponível continua sendo o transplante combinado de fígado e rim. O ABO-101 busca alterar esse cenário: trata-se de uma terapia genética administrada uma única vez, projetada para inativar permanentemente o gene HAO1 no fígado e reduzir a produção de oxalato.
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O produto utiliza nanopartículas lipídicas (LNPs) para entregar RNA mensageiro que expressa a nuclease CRISPR Cas12i2 e um RNA guia específico. Está atualmente em avaliação no estudo clínico redePHine Fase 1/2.
Para a indústria, o acordo entre Chiesi e Arbor reflete um movimento maior: biotechs altamente especializadas se associando a farmacêuticas globais para acelerar a transição da edição genética do laboratório para terapias de fato disponíveis. Este movimento ocorre em um mercado de rápido crescimento: o mercado global de terapia genética, por exemplo, foi avaliado em US$ 39,38 bilhões até 2032, com uma Taxa Composta de Crescimento Anual (CAGR) de 18,30%. De forma similar, o mercado de edição de genoma é projetado para crescer de US$ 34,75 bilhões em 2033. A busca por tratamentos one-time, capazes de interromper o ciclo de doenças de origem genética, impulsiona uma nova fase da biomedicina — e este acordo sinaliza que a competição deve se intensificar nos próximos anos.
Alexandre Hercules é editor-chefe da Brazil Health (www.brazilhealth.com)
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