UniQure buscará aprovação da FDA para terapia genética contra doença de Huntington após embate com agência

A UniQure pretende solicitar à FDA a aprovação de sua terapia genética experimental para a doença de Huntington, informou a empresa nesta quarta-feira (17), meses após antigos dirigentes da agência criticarem as evidências que sustentavam o pedido.

A companhia afirmou que a FDA comunicou recentemente, durante uma reunião, que uma análise de três anos de um estudo de Fase 1/2 poderia apoiar uma aprovação acelerada da terapia genética da UniQure para a doença de Huntington, uma condição hereditária rara que destrói gradualmente as células nervosas do cérebro. Como resultado do encontro, a empresa pretende apresentar seu pedido à agência no terceiro trimestre deste ano.

Um representante da FDA confirmou que a agência e a empresa concordaram com um caminho para a submissão do pedido de comercialização e para uma aprovação acelerada da terapia com base nos dados clínicos já existentes. A FDA “permanece comprometida em trabalhar com a UniQure para identificar uma via regulatória que atenda pacientes com doença de Huntington e suas famílias, ao mesmo tempo em que preserva o compromisso da agência com a ciência de mais alto padrão”, afirmou o representante em comunicado.

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As ações da UniQure dispararam 70% nesta quarta-feira.

Mudança de posição

A nova orientação da FDA representa uma reviravolta significativa em relação a março, quando o órgão regulador informou à UniQure que os dados de seus estudos clínicos não sustentariam um pedido de aprovação e criticou publicamente a empresa.

A UniQure tornou-se um dos principais exemplos de uma série de casos em que empresas afirmaram que a FDA havia alterado orientações fornecidas anteriormente, afetando especialmente fabricantes de medicamentos para doenças raras. Muitas dessas decisões ocorreram sob a gestão do ex-comissário da FDA, Marty Makary, que deixou a agência em maio.

Em entrevista à CNBC em fevereiro, Makary descreveu o tratamento da UniQure sem citar o nome da empresa, afirmando que a agência sofria pressão para aprová-lo mesmo sem demonstrar “nenhum benefício”.

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Na época, a UniQure afirmou que a FDA não concordava que os dados de um estudo clínico que comparava sua terapia genética com um grupo de controle externo fossem suficientes para sustentar um pedido de aprovação.

Um alto funcionário da FDA confirmou então a jornalistas que a agência queria que a UniQure realizasse um estudo controlado por placebo para comprovar que a terapia “realmente ajuda as pessoas”. A terapia genética é administrada diretamente no cérebro por meio de uma cirurgia que dura várias horas, e a empresa argumentou que seria antiético submeter pacientes a um procedimento simulado.

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Em vez disso, a companhia comparou a evolução dos pacientes tratados com a progressão típica da doença de Huntington utilizando um banco de dados externo. Com essa metodologia, a terapia genética da UniQure reduziu em 75% a progressão da doença em um estudo de Fase 1/2.

Próximos passos

Com o aval da FDA, a UniQure agora pretende utilizar os mesmos dados que anteriormente haviam sido questionados para fundamentar seu pedido de aprovação.

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Uma aprovação acelerada permitiria que o tratamento chegasse ao mercado sob a condição de que a empresa comprovasse posteriormente os benefícios em outro estudo.

A UniQure informou nesta quarta-feira que a FDA deseja alinhar o desenho desse estudo, incluindo a comparação do tratamento com o padrão atual de cuidados, em vez de um procedimento simulado.

A empresa afirmou estar comprometida com a realização desse estudo e espera concluir os planos antes de apresentar formalmente o pedido à agência.

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A UniQure não é a única companhia a ver sua situação mudar após a saída de Makary e de outros líderes da agência, incluindo o ex-diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica, Vinay Prasad, e a ex-diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, Tracy Beth Høeg.

A Replimune anunciou recentemente que buscará pela terceira vez a aprovação de seu medicamento experimental contra melanoma.

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