EXCLUSIVO CNBC: Farmacêutica Regeneron vai oferecer terapia genética gratuita para perda auditiva rara

A farmacêutica Regeneron vai distribuir gratuitamente nos Estados Unidos o Otarmeni, primeira terapia genética aprovada para tratar uma forma rara de perda auditiva hereditária em crianças. A notícia foi dada pelo CEO da companhia, Leonard Schleifer, em entrevista exclusiva à CNBC.

Segundo o executivo, o tratamento atua em uma falha genética que impede a produção de uma proteína específica nas células ciliadas do ouvido, responsáveis pela transmissão do som. A condição provoca surdez profunda em crianças.

“Algumas crianças nascem com surdez profunda”, afirmou. “Você pode colocar um motor a jato e elas não ouvem nada.”

De acordo com o CEO, cientistas da Regeneron conseguiram substituir o gene defeituoso e restaurar a audição. Ele classificou o avanço como um marco para a medicina genética.

“Esta é a primeira vez que um gene substituiu algo e restaurou um de nossos sentidos”, disse. “A audição é muito importante.”

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Schleifer afirmou que a decisão de oferecer o medicamento de graça partiu dos cientistas da companhia. Segundo ele, a Regeneron também tem aprendido com os pacientes tratados.

“Por que estamos dando este produto de graça? Porque nossos cientistas disseram que é a coisa certa a fazer”, afirmou. “Estamos aprendendo tanto com esses jovens. Vamos dar este de graça.”

Segundo o CEO, cerca de 50 crianças nascem por ano nos Estados Unidos com essa condição. Ele disse, porém, que o universo potencial de pacientes pode ser maior, já que há pessoas vivas que nasceram com a mesma alteração genética.

O executivo ponderou que crianças que já receberam implante coclear podem não se beneficiar da terapia, porque a cirurgia pode afetar estruturas do ouvido interno. Ainda assim, afirmou que a empresa segue investigando possibilidades.

“Se elas já tiveram um implante coclear, podemos não ser capazes de ajudá-las”, disse. “Mas estamos investigando.”

Schleifer também elogiou a atuação da Food and Drug Administration (FDA) no processo de aprovação. Segundo ele, a agência manteve padrões elevados, mas demonstrou capacidade de acelerar programas considerados relevantes.

“As pessoas têm feito comentários sobre a FDA, que eles estão baixando os padrões. Eu garanto a vocês que não estão”, afirmou. “Eles estão mantendo os padrões elevados, mas este programa indica que, se for um programa importante, devemos agilizar o processo.”

Para a Regeneron, o tratamento abre caminho para novas pesquisas em perda auditiva. O executivo afirmou que a companhia quer investigar outras formas da condição, inclusive associadas ao envelhecimento.

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“Há muitas outras formas de perda auditiva que queremos investigar”, disse. “Talvez possamos descobrir como melhorar isso.”

Ao comentar o impacto do tratamento, o CEO citou o caso de uma criança que não ouvia nada e passou a escutar a mãe após a terapia.

“Agora ele pode ouvir a mãe dele. E na voz dela ele pode ouvir o amor dela”, afirmou.

Schleifer disse ainda que a Regeneron mantém produtos voltados a grandes mercados, mas defendeu que a indústria farmacêutica também precisa ser reconhecida por avanços científicos em áreas raras.

“Nossos cientistas disseram: vamos dar este de graça, porque os pacientes nos ajudam”, afirmou. “Acho que esse é o tipo de empresa que é a Regeneron.”

Amanda Souza

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