Medicamento de R$ 20 milhões, Elevidys tem registro cancelado pela Anvisa

A Anvisa decidiu cancelar o registro do Elevidys, terapia gênica destinada a pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi publicada nesta segunda-feira, 24, e interrompe a autorização para que o medicamento seja importado, distribuído e comercializado no Brasil.

O tratamento ficou conhecido pelo alto custo: uma única aplicação pode chegar a aproximadamente R$ 20 milhões, colocando o Elevidys entre os medicamentos mais caros do mundo. No Brasil, a terapia não fazia parte dos tratamentos oferecidos pelo SUS e pacientes recorriam à Justiça para conseguir acesso ao produto.

A retirada do registro foi solicitada pela própria fabricante. O medicamento é produzido nos Estados Unidos e chegou ao mercado brasileiro por meio da Roche, em parceria com a Sarepta Therapeutics, empresa responsável pelo desenvolvimento da terapia.

Segundo as empresas envolvidas, os estudos disponíveis ainda não apresentaram informações consideradas suficientes sobre a segurança e a eficácia do tratamento para atender aos critérios necessários para uma aprovação definitiva. O Elevidys havia recebido da Anvisa uma autorização de caráter condicional em dezembro de 2024.

A decisão não significa, porém, o fim do acompanhamento dos pacientes que já receberam o medicamento. Anvisa e Roche informaram que continuarão sendo monitoradas as pessoas que tiveram contato com a terapia em estudos clínicos e programas existentes. Entre elas estão pacientes brasileiros que receberam o Elevidys no período entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O medicamento chegou a ser autorizado no país para um grupo específico de pacientes. A indicação contemplava crianças entre 4 e 7 anos com DMD que ainda conseguiam caminhar sem auxílio e que não apresentavam determinados anticorpos contra o vetor viral utilizado na terapia.

O nome Elevidys ganhou ainda mais destaque nesta segunda-feira, quando apareceu entre os termos que registraram maior crescimento nas buscas do Google Trends.

Siga o Times | CNBC no Google e receba as principais notícias do Brasil e do Mundo.

Siga o Times | CNBC

A distrofia muscular de Duchenne é uma enfermidade genética rara que provoca a perda progressiva da força dos músculos. A doença está relacionada ao cromossomo X e atinge principalmente meninos.

Um dos principais problemas causados pela DMD é a deficiência de distrofina, proteína responsável por ajudar a preservar a estrutura das células musculares. Com a evolução da doença, o paciente pode perder capacidade motora e apresentar comprometimento dos músculos envolvidos na respiração e no funcionamento do coração.

Como o Elevidys age

A terapia utiliza um vetor viral, o AAVrh74, para levar às células do organismo um material genético capaz de produzir uma versão menor da distrofina. Essa proteína modificada, chamada microdistrofina, tem como objetivo compensar parcialmente a deficiência provocada pela doença.

A proposta do Elevidys é realizar esse processo por meio de uma única aplicação, buscando desacelerar a progressão dos danos musculares provocados pela DMD.

Com o cancelamento do registro publicado no Diário Oficial da União, o medicamento deixa de ter autorização para novas operações comerciais no país. A situação dos pacientes que já haviam iniciado processos de aquisição ou recebido a terapia deverá seguir as orientações estabelecidas pela Anvisa, enquanto permanece o monitoramento de segurança dos pacientes já tratados.

Siga o Times Brasil - Licenciado Exclusivo CNBC no