Estratégia da Every Cure usa IA para reaproveitar medicamentos e pode transformar tratamento de doenças raras

Existem mais de 10 mil doenças raras, das quais 95% não possuem cura, e o desenvolvimento de um novo tratamento pode custar bilhões de dólares e levar mais de uma década. Como muitas dessas doenças afetam apenas milhares ou até dezenas de pacientes, empresas farmacêuticas tendem a evitar investimentos com baixo potencial de retorno financeiro.

O modelo de reaproveitamento de medicamentos (drug repurposing) busca justamente o oposto: identificar novos usos para remédios já existentes, ampliando sua aplicação para doenças para as quais não foram originalmente desenvolvidos. Agora, iniciativas como a da Every Cure utilizam inteligência artificial (IA) para tornar esse processo mais eficiente.

Ao fundar a organização, o médico Dr. David Fajgenbaum e sua equipe enfrentaram uma decisão estratégica: focar em demandas específicas de pacientes ou adotar uma abordagem mais ampla. Eles optaram por usar IA para identificar oportunidades em larga escala, cruzando dados entre medicamentos e doenças para encontrar combinações promissoras.

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A Every Cure não trabalha com uma doença específica, mas com uma abordagem “agnóstica”, buscando correspondências entre qualquer medicamento existente e qualquer doença conhecida, conectando posteriormente os tratamentos aos pacientes que possam se beneficiar. O modelo rompe com o padrão tradicional de pesquisa, baseado em financiamento direcionado.

Segundo Fajgenbaum, esse posicionamento dificultou a captação inicial de recursos. Apesar de já ter ajudado a salvar mais de 1.000 vidas ao longo de 12 anos, ele afirma que no primeiro ano não conseguiu levantar nenhum financiamento, já que muitos doadores preferem apoiar pesquisas voltadas a doenças específicas.

Ainda assim, a organização conseguiu apoio de entidades como a Chan Zuckerberg Initiative, além de captar cerca de US$ 60 milhões (R$ 314,4 milhões) do projeto Audacious Project, da TED, e acesso a mais de US$ 130 milhões (R$ 681,2 milhões) em duas rodadas da ARPA-H, agência federal criada em 2022.

Desde sua criação, no fim de 2022, a Every Cure identificou 10 programas ativos de reaproveitamento de medicamentos. A expectativa é que a maioria avance até os pacientes, com a meta de tratar entre 15 e 25 doenças até 2030.

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O poder da IA na pesquisa médica

A tecnologia da organização avalia mensalmente cerca de 4.000 medicamentos contra mais de 18.000 doenças, totalizando aproximadamente 75 milhões de combinações possíveis. Um processo que antes levava até 100 dias agora pode ser realizado em cerca de 17 horas.

Após essa triagem inicial, uma equipe médica analisa os casos mais promissores, considerando tanto a eficácia potencial quanto a viabilidade financeira para avançar até ensaios clínicos, que custam entre US$ 3 milhões (R$ 15,7 milhões) e US$ 7 milhões (R$ 36,7 milhões) por medicamento.

A proposta da Every Cure vai além da descoberta: inclui testes laboratoriais, ensaios clínicos, negociações regulatórias, capacitação médica e acesso dos pacientes aos tratamentos.

Um exemplo citado é o trabalho com a síndrome de Bachmann-Bupp, uma doença neurológica rara identificada em 2018. A organização encontrou evidências de que um medicamento antigo, desenvolvido para doença do sono africana, pode atuar sobre a proteína responsável pela condição.

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Até agora, seis pacientes foram tratados, incluindo cinco crianças, todas com melhoras significativas, como maior interação e avanços no desenvolvimento.

Reaproveitamento x novos medicamentos

Fajgenbaum afirma que o reaproveitamento não substitui o desenvolvimento de novos medicamentos, mas deve caminhar em paralelo. Segundo ele, algumas doenças exigirão novas terapias, enquanto outras podem ser tratadas com medicamentos já existentes.

O custo também é um fator relevante: criar um novo fármaco pode custar entre US$ 1 bilhão (R$ 5,24 bilhões) e US$ 2 bilhões (R$ 10,48 bilhões), com prazo de 10 a 15 anos, enquanto o reaproveitamento tende a demandar menos recursos e tempo.

Ainda assim, há desafios. Em alguns casos, mesmo medicamentos existentes deixam de ser produzidos por falta de retorno financeiro, dificultando o acesso. “Às vezes custa mais fabricar do que o retorno esperado”, afirmou Fajgenbaum.

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Outro obstáculo está no processo regulatório. A FDA ainda opera com base em modelos tradicionais, nos quais há um patrocinador comercial — algo que não se aplica facilmente a uma organização sem fins lucrativos independente.

Apesar disso, médicos podem prescrever medicamentos fora da bula (“off-label”), prática comum em doenças raras. Ainda assim, a aprovação formal facilita acesso a seguros, confiança no tratamento e disseminação médica.

Para Fajgenbaum, o objetivo é claro: “Estamos fazendo isso para salvar e melhorar vidas”. Ele acredita que, ao lado do desenvolvimento de novos tratamentos, o reaproveitamento pode representar uma segunda via essencial, especialmente em um campo onde tempo e incentivos financeiros são limitados.

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